薬の開発には、莫大な費用と長い年月が費やされますが、患者さんの数が少ない希少疾病を治療するオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）は、開発費用をなかなか回収できないなど問題があり、患者のニーズがありながらもあまり数は出ていません。
オーファンドラッグには、筋萎縮性側索硬化症の治療薬であるリルゾール、クローン病の治療薬であるメサラジンなどがあり、難病で苦しんでいる患者さんを救っています。支援制度としては、製薬会社の開発費の負担軽減や開発費の回収を、できるだけ可能にすることを目的として、助成金を交付したり、研究･開発の面での相談や指導が行われています。
また、新薬の承認申請には手数料がかかりますが、オーファンドラッグに関しては、減額されます。さらに薬価基準に関しても有利になるほか、通常の医薬品の再審査機関が8年なのに対して、オーファンドラッグは10年に延長されています。この再審査期間は、試験データが保護されます
オーファンドラッグを開発することは、製薬企業にとってもメリットはあります。まず、希少疾病は難治性のものが多く、その治療薬を開発できるということは、企業の技術力の高さをアピールできます。また、数少ない患者さんへの薬を開発することで、企業の社会貢献が評価されるでしょう。
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