遺伝子治療薬の研究・開発を手掛けるアンジェスMGは、先天性の難病とされている「ムコ多糖症ⅤⅠ型」向けの治療薬「ナグラザイム」の発売を開始しました。
ムコ多糖症は、ムコ多糖（アミノ糖を成分にもつ多糖の一群）を分解する酵素が、先天的に欠けていることにより、全身に ムコ多糖の切れ端が蓄積し、種々の臓器や組織が次第に損なわれる進行性の病気です。
治療法には骨髄移植術がありますが、ドナー確保の問題や移植に伴うリスクがあり、より安全な薬剤による治療法が求められていました。ナグラザイムは、この欠損している酵素を外部から補うことを目的とした薬剤です。